前沿疗法突破与商业化挑战
1、基因编辑进入“体内治疗”新时代
Intellia/再生元、Verve Therapeutics的体内基因编辑疗法(针对ATTR淀粉样变性、高胆固醇血症等)公布了更长期的积极数据,验证了技术的安全性与有效性,为常见病的“一次性治愈”带来曙光。国内博雅辑因等的相关疗法也进入临床II期。
2、CAR-T疗法“内卷”与破局
实体瘤CAR-T取得零星但关键的临床突破(如针对胃癌、胰腺癌的早期数据),但仍未迎来爆发。血液瘤领域竞争白热化,BCMA/CD19双靶点CAR-T、同种异体CAR-T成为新的竞争焦点,价格战在部分市场已现端倪。
3、ADC(抗体偶联药物)进入“平台混战”
辉瑞、阿斯利康、默沙东、GSK与中国药企(恒瑞、科伦、映恩等)的授权与合作交易依然活跃,但靶点同质化严重(TROP2, CLDN18.2, Nectin-4等)。下一代ADC(双载荷、双抗ADC、免疫刺激ADC) 成为新的价值高地。
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